Болезнь Гоше

• устранение болевого синдрома, нормализация самочувствия больных;
• регресс или ослабление цитопенического синдрома;
• сокращение размеров селезенки и печени;
• предупреждение необратимого поражения костно-суставной системы и жизненно важных внутренних органов (печень, легкие, почки).

Лечение заключается в назначении пожизненной заместительной ферментной терапии (ЗФТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой. В РФ зарегистрировано 2 лекарственных препарата рекомбинантной глюкоцереброзидазы:

• имиглюцераза, синтезируется клеточной линией, полученной из яичников китайских хомяков;
  
• велаглюцераза альфа