Еврокомиссия одобрила препарат для лечения муковисцидоза

Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат Alyftrek для лечения муковисцидоза от американской компании Vertex Pharmaceuticals, сообщила пресс-служба фармкомпании, обратил внимание «Фармацевтический вестник». Его будут назначать пациентам старше шести лет, имеющим как минимум одну мутацию, из-за которой ген трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR) работает неправильно или производит недостаточно белка.

При муковисцидозе в легких образуется липкая густая слизь, затрудняющая дыхание и вызывающая повреждения. Alyftrek помогает CFTR, который регулирует транспорт ионов хлора через клеточные мембраны, правильно функционировать, в том числе снижая вязкость слизи.

Лекарство представляет собой комбинированный препарат с фиксированной дозировкой, его принимают перорально один раз в день. Alyftrek включает дейтивакафтор, тезакафтор и ванзакафтор.

Ванзакафтор и тезакафтор предназначены для увеличения количества белка CFTR на поверхности клетки, а дейтивакафтор — это потенцирующее средство, необходимое в том числе для улучшения прохождения соли и воды через клеточную мембрану.

Во время исследований Alyftrek показал эффективность, сопоставимую с другим препаратом Vertex — «Трикафтой» (электрокафтор + тезакафтор + ивакафтор). «Трикафта» работает по схожему с Alyftrek механизму: элексакафтор и тезакафтор помогают увеличить количество CFTR на поверхности клетки, а ивакафтор стимулирует активность белка. Однако Alyftrek принимается один раз в день, а его предшественник — дважды. На территории России патент на «Трикафту» действует до 2038 года.

Alyftrek уже лицензирован в США, Великобритании и Европейском союзе и проходит проверку в Канаде, Швейцарии, Австралии и Новой Зеландии.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Alyftrek в декабре 2024 года. Регулятор принял решение на основе результатов III фазы самых масштабных клинических испытаний в истории лечения муковисцидоза, в которых приняли участие больше 1000 пациентов из 20 стран.