FDA одобрило новый препарат для лечения муковисцидоза

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Alyftrek (vanzacaftor + тезакафтор + deutivacaftor) для лечения муковисцидоза. Как сообщает «Фармацевтический вестник» со ссылкой на пресс-службу фармкомпании Vertex Pharmaceuticals, его механизм действия основан на модуляции CFTR – трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза.

Из-за мутации в гене, кодирующем этот белок, нарушается транспорт соли и воды через клеточные мембраны. Это приводит к образованию густой слизи в легких, затрудняющей дыхание и вызывающей прогрессирующее повреждение их ткани.

Vanzacaftor и тезакафтор обеспечивают правильное формирование CFTR внутри клетки и беспрепятственную доставку белка на ее поверхность, где он может контролировать солевой и водный баланс. В свою очередь, deutivacaftor выполняет роль усилителя функции CFTR, облегчая ток соли и воды через клеточную мембрану.

Регулятор принял решение на основе результатов III фазы самых масштабных клинических испытаний в истории лечения муковисцидоза, в которых приняли участие больше 1000 пациентов из 20 стран. В ходе исследований SKYLINE 102 и SKYLINE 103 Alyftrek продемонстрировал такую же эффективность, как «Трикафта» (ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор).

Последний – самый успешный продукт в портфеле Vertex, который также применяется при муковисцидозе. FDA зарегистрировало препарат в 2019 году. В прошлом году он принес компании 8,9 млрд долл. (91% от общей выручки). «Трикафта» работает по схожему с Alyftrek механизму: элексакафтор и тезакафтор помогают увеличить количество CFTR на поверхности клетки, а ивакафтор стимулирует активность белка.

Одно из главных преимуществ Alyftrek – возможность принимать его один раз в сутки. Другие препараты требуют двукратного ежедневного приема. Однако FDA указало на этикетке препарата потенциальный риск повреждения печени при его приеме, в особенности возможное развитие печеночной недостаточности.

Alyftrek поступит в продажу с января 2025 года. Годовой курс будет стоить 370 269 долл.