В США зарегистрирован препарат Elaprase для лечения мукополисахаридоза II типа

FDA одобрило применение препарата Elaprase (Idursulfase) канадской компании Shire plc у пациентов с мукополисахаридозом II типа (синдром Гунтера). К концу т.г. компания планирует получить аналогичное разрешение из EMEA. Синдром Гунтера — редкое заболевание, характеризующееся недостаточностью или отсутствием в организме больного лизосомального фермента идуронатсульфатазы, что приводит к накоплению продуктов клеточного обмена в тканях. В 53-недельном клиническом исследовании II-III фазы препарат улучшал состояние испытуемых. В мире насчитывается 2 тыс. пациентов с синдромом Гунтера.