В США одобрен препарат Myozyme® для лечения болезни Помпе

Компания Genzyme Corp. сообщила, что FDA одобрило препарат Myozyme® (Aglucosidase alfa) для лечения пациентов с болезнью Помпе. Разработка препарата началась в 1998 г., клинические исследования — в 2003-м г. Болезнь Помпе — наследственное заболевание, характеризующееся врожденной недостаточностью фермента альфа-глюкозидазы в клеточных лизосомах. В клинических исследованиях по оценке эффективности и безопасности Myozyme® участвовали 280 пациентов из 30 стран мира. В Европе применение препарата разрешено с марта с.г.