Генная терапия нарушения синтеза аденозиндезаминазы у детей показала обнадеживающие результаты

В начавшемся в 2000 г. в Милане исследовании 10 детей в возрасте от полугода до 6 лет лечили введением соматических стволовых клеток крови. В геном стволовых клеток с помощью вирусного вектора были встроены нормальные копии гена аденозиндезаминазы (АДА). У больных детей фермент АДА в организме не синтезировался, что приводило к нарушениям функции иммунной системы. Как сообщили ученые, 8 из 10 детей в настоящее время не нуждаются в лечении и могут вести нормальный образ жизни. При этом у вылеченных детей иммунные клетки нормально реагируют на инфицирование и вакцинацию. Результаты исследования в значительной мере обнадежили исследователей, ранее опасавшихся, что генная терапия может привести к возникновению болезни крови.