Как говорится в пояснительной записке к законопроекту, пациенты с редкими заболеваниями должны обеспечиваться бесплатными лекарствами за счет средств субъектов Российской Федерации.
Практика показала, что многие регионы в настоящее время не имеют возможности изыскать источники финансирования и не в состоянии в плановом порядке предусмотреть в бюджетах регионов расходы на закупку этих препаратов и лечение тяжелобольных людей. Из-за отсутствия лекарств и лечения имеются случаи тяжелых и даже катастрофических последствий.
Приведенная научная информация, содержащая описание активных веществ лекарственных препаратов, является обобщающей. Содержащаяся на сайте информация не должна быть использована для принятия самостоятельного решения о возможности применения представленных лекарственных препаратов и не может служить заменой очной консультации врача.