FDA присвоило статус "сиротского" препарату AT2101 компании Amicus Therapeutics (США) для лечения болезни Гоше. В мире этим заболеванием страдают примерно 10 тыс. человек. Клинические испытания препарата планируются на первую половину текущего года. Другой продукт компании — Amigal (Migalastat Hydrochloride) для терапии болезни Фабри уже проходит клинические испытания II фазы. Amicus Therapeutics разрабатывает препараты для лечения генетических заболеваний.
Приведенная научная информация, содержащая описание активных веществ лекарственных препаратов, является обобщающей. Содержащаяся на сайте информация не должна быть использована для принятия самостоятельного решения о возможности применения представленных лекарственных препаратов и не может служить заменой очной консультации врача.