Ученые использовали экспериментальную терапию для лечения буллезного эпидермолиза

Сообщается, что семилетний мальчик страдал буллезным эпидермолизом (БЭ), редчайшим генетическим заболеванием, которое разрушило около 80% его эпидермиса. После того, как имеющиеся методы лечения потерпели неудачу, медики решили применить экспериментальную терапию – трансплантацию генетически модифицированных эпидермальных стволовых клеток.

Кожные трансплантаты были пересажены на руки и ноги, спину, бока и частично на живот, шею и лицо мальчика. «В целом 0,94 квадратных метра генетически модифицированного эпидермиса были пересажены пациенту, чтобы скрыть все дефекты кожи», – сообщили врачи.

После первой трансплантации в октябре 2015 года состояние пациента начало улучшаться. Генетически модифицированные стволовые клетки образовали новый эпидермис со здоровыми  связывающими белками во всех трансплантированных областях. Интеграция интактного гена путем трансплантации ретровирусного гена в геном эпидермальных стволовых клеток была успешной и показала стабильность.

По данным международной медицинской команды, семилетний мальчик является первым пациентом в мире, кому была проведена пересадка кожи, созданной из генетически модифицированных эпидермальных стволовых клеток, на такой большой площади поверхности тела.

В феврале 2016 года пациент был выписан. Сейчас, через два года после успешного лечения, мальчик живет полноценной жизнью, отметили ученые. Отчет о результатах работы опубликован в журнале Nature.