Тамоксифен замедлял прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна

Ученые из Базельского университета оценили эффективность и безопасность использования тамоксифена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в качестве дополнения к лечению кортикостероидами. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet Neurology.

Показатель изменения моторных функций в домене D1 у детей, которые получали тамоксифен, составил -3,05%, а среди участников группы плацебо — -6,15%. Тяжелые нежелательные явления выявили у двоих участников, по одному из каждой группы. Летальные исходы и жизнеугрожающие события на фоне приема тамоксифена не зафиксированы. Самым распространенным нежелательным явлением ученые назвали вирусные инфекции.

Исследователи отметили: хотя у пациентов, которые получали тамоксифен, отмечено замедление прогрессирования заболевания, полученные результаты являются клинически и статистически незначимыми. В настоящее время ученые не могут рекомендовать прием тамоксифена в ежедневной клинической практике для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна из-за недостаточных доказательств его эффективности.