Министерство здравоохранения зарегистрировало генно-терапевтический препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек), разработанный «Новартис» (Novartis) для лечения СМА. Соответствующая запись появилась в Госреестре лекарственных средств (ГРЛС), сообщил «Фармацевтический вестник»
Соответствующую заявку на регистрацию «Новартис» отправила в середине июля 2020 года.
Препарат позиционируется самым дорогостоящим лекарством в мире: в США один укол стоит 2,125 млн долл. (156,4 млн руб.). Цена для РФ официально не объявлена.
Покупкой препарата для детей в России занимается фонд «Круг добра». Закупки шли даже несмотря на то, что регистрация препарата до этого отсутствовала.
Это третий препарат для лечения СМА, который получил одобрение Минздрава в России. В 2019 году одобрена «Спинраза» компании «Биоген», в конце 2020 года — первый пероральный препарат «Эврисди» компании «Ф. Хоффманн-Ля Рош».
Приведенная научная информация, содержащая описание активных веществ лекарственных препаратов, является обобщающей. Содержащаяся на сайте информация не должна быть использована для принятия самостоятельного решения о возможности применения представленных лекарственных препаратов и не может служить заменой очной консультации врача.