Российские ученые разработали метод лечения наследственного заболевания с помощью гемопоэтических стволовых клеток

Организатор уникального проекта и разработчик метода лечения - Институт стволовых клеток человека (ИСКЧ) объединил для внедрения нового метода несколько научных коллективов и клинических групп: Гемабанк - банк пуповинной крови, Центр Genetico, Институт репродуктивной генетики (Чикаго), НИИ им. Р.М. Горбачевой, клинику Генезис, роддом №17 Санкт-Петербурга.

Проведенная трансплантация – первый в мире случай использования преимплантационной генетической диагностики для лечения синдрома Швахмана-Даймонда. Всего известно о нескольких десятках успешных трансплантаций гемопоэтических стволовых клеток от генетически-совместимых братьев и сестер, рожденных с помощью ПГД, для лечения других заболеваний. Впервые подобный метод был внедрен в США группой ученых под руководством нашего соотечественника Юрия Верлинского и использовался в США и Европе для лечения таких заболеваний, как анемия Фанкони, талассемия, лейкоз, болезнь Краббе, синдром Оумена, синдром Даймонда-Блекфана.

Синдром Швахмана-Даймонда – тяжелое генетическое заболевание. Проявляется скелетными нарушениями, предрасположенностью к лейкозам, нарушением кроветворения, иммунной системы и функции поджелудочной железы. Единственный эффективный метод лечения - трансплантация стволовых клеток костного мозга или пуповинной крови от совместимого донора.