Препарат для лечения множественной миеломы облегчал течение редкого наследственного заболевания

Ученые из Клиники Мэйо, Университета Северной Каролины и Университета Джонса Хопкинса оценили эффективность помалидомида при наследственной геморрагической телеангиэктазии. Результаты исследования опубликованы в журнале NEJM.

Спустя 24 недели после начала терапии отмечено снижение тяжести носовых кровотечений по шкале ESS в группе помалидомида на 0,94 балла в сравнении с плацебо. Качество жизни, связанное с заболеванием, улучшилось в группе препарата на 1,4 балла.

У некоторых пациентов в течение 4—6 месяцев не наблюдалось рецидивов носовых кровотечений даже после прекращения приема препарата. Ученые предполагают, что помалидомид можно будет использовать для долговременной терапии или прерывистого лечения.

Нежелательные явления чаще встречались в группе помалидомида и включали нейтропению, запор и сыпь.

Спустя 43 месяца из намеченных четырех лет предварительный анализ показал, что помалидомид достиг заранее установленного порога эффективности, в связи с чем исследование прекратили досрочно.

По словам Андрея Киндзельского из Национального института сердца, легких и крови (NHLBI) в составе Национальных институтов здравоохранения США (NIH), раньше эффективного лечения наследственной геморрагической телеангиэктазии не существовало. Для людей с тяжелым течением заболевания, при котором возникают висцеральные сосудистые мальформации, такая терапия может стать спасительной.