Практика применения плацебо в клинических исследованиях по онкологии подлежит ограничению

Тем не менее, плацебо может быть предпочтительно в исследованиях поддерживающей или адъювантной терапии. 

В документе FDA отмечается, что использование плацебо в двойных слепых исследованиях направлено на повышение объективности, а также снижает количество пациентов, выбывающих из клинических исследований. Тем не менее, токсичное действие препаратов может открыть как пациентам, так и исследователям, кто принимает действующее вещество, а кто плацебо. 

Кроме того, возникают этические проблемы, связанные с тем, что в ситуации наличия эффективной терапии, часть пациентов получает плацебо. Поддержание «слепого» статуса исследования может также навредить пациентам, у которых заболевание прогрессирует. Так, например, пациенту из группы плацебо может не назначаться стандартная терапия или запрещено участвовать в других клинических исследованиях.