Пациенты со СМА получают отказы в продолжении терапии после введения «Золгенсмы»

Второй кассационный суд общей юрисдикции в конце мая отказал семье ребенка со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возможности получить за счет бюджета патогенетическую терапию препаратом «Спинраза» после приема «Золгенсмы». Как пишет «Коммерсантъ», такой случай не единичен: больные дети получают бесплатные инъекции «Спинаразы», затем родители пациентов ищут возможность применить «Золгенсму», которую, в отличие от «пожизненной» «Спинразы», нужно вводить всего один раз. Однако иногда лечение не приносит желаемых результатов. Надеясь возобновить инъекции «Спинразы» за счет бюджета, семьи обращаются в суд и получают отказ в продолжении ранее начатого лечения.

В фонде «Круг добра» пояснили, что такая позиция судов закономерна: одним из критериев для получения «Золгенсмы» фонд определил готовность законных представителей пациента отказаться от патогенетической терапии («Спинраза» и «Эврисди»). В инструкции «Золгенсмы» указано, что опыт применения препарата в сочетании с другими для лечения СМА ограничен. «В российские клинические рекомендации назначение других препаратов после «Золгенсмы» не входит», — отметили в «Круге добра».

Заведующая отделом психоневрологии и эпилептологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева профессор Елена Белоусова в комментарии для «МВ» отметила, что лечение каждого пациента со СМА индивидуально. Необходимо, руководствуясь соответствующими шкалами, определить, какова была эффективность введения препаратов, и чем она доказана. Следует понимать, насколько тяжелым было состояние пациента до начала терапии, и действительно ли введение «Золгенсмы» не дало результатов.

«В мире пока нет достоверных данных об эффективности и, главное, о безопасности, комбинированной терапии при лечении СМА. Если у ребенка доказано ухудшение состояния после введения «Золгенсмы», возвращение к «Спинразе» может быть рассмотрено, но ухудшение состояния пациента обязательно должно быть подтверждено специалистами. При переходе от одного препарата к другому, никто не может гарантировать, что это безопасно, что это не повлечет серьезные последствия для здоровья», – пояснила Белоусова.

Она добавила, что большинство родителей хотят обеспечить своему ребенку всю возможную терапию, добиться применения нескольких препаратов, но далеко не всегда это действительно эффективно и безопасно для пациента. Каждый случай необходимо рассматривать индивидуально, и главное — доверять своему врачу, понимать, что специалист всегда действует в интересах пациента, следуя основному принципу медицины – «не навреди». «Даже обладая большим багажом клинических знаний, врач всегда консультируется с коллегами других специализаций, учитывает «второе» и, если надо, «третье» мнение, собирает консилиум, на котором сложный случай рассматривается с разных сторон, точечно и индивидуально — все для того, чтобы пациенту была оказана самая эффективная медицинская помощь», – подчеркнула Белоусова.

Летом 2022 года компания Novartis представила окончательные данные III фазы испытаний препарата «Золгенсма». Они демонстрируют, что 100% детей, получавших лечение до появления симптомов болезни в группе с двумя копиями гена SMN2, достигли первичной конечной точки. Они смогли самостоятельно сидеть в течение более 30 секунд. В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить.

При этом гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России Виталий Омельяновский рассказывал, что у некоторых пациентов, получивших препарат «Золгенсма» в стране, клиническая картина сохранилась и они возвращаются на предыдущую терапию. «Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — отметил он.

С момента основания в 2021 году «Круг добра» одобрил заявки на лекобеспечение для 1225 детей со СМА. «Золгенсму» получили 163 пациента, на что фонд потратил около 17 млрд руб.