Givinostat замедлял прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна

Ученые из Католического университета Святого Сердца и Университета Сорбонны оценили эффективность и безопасность препарата givinostat в лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet.

Анализ показал, что показатели мальчиков по-прежнему ухудшались в течение 72 недель приема перорального препарата или плацебо. Но среднее изменение времени подъема по четырем ступенькам от исходного уровня до 72 недель составило дополнительные 1,25 секунды в группе givinostat по сравнению с 3,03 секунды в группе плацебо.

Также прием givinostat был связан с меньшим количеством неудачных тестов и более медленным снижением двигательных способностей по сравнению с плацебо по вторичной конечной точке — амбулаторной оценке North Star (NSAA), хотя различия не достигли значимости (средняя разница по методу наименьших квадратов 1,9).

Наиболее частыми нежелательными явлениями в группе givinostat были диарея (36 против 18% в группе плацебо) и рвота (29 против 13%).

Анализировали данные 179 мальчиков (средний возраст 9,8 лет) с мышечной дистрофией Дюшенна. Из них 118 получали givinostat, а 61 — плацебо. В качестве первичной конечной точки сравнивали влияние givinostat и плацебо на изменение результатов оценки подъема по четырем ступенькам между исходным уровнем и 72 неделями в популяции группы А, получавшей лечение. Безопасность оценивали у всех случайно выбранных мальчиков, получивших хотя бы одну дозу исследуемого препарата.