Генная терапия впервые привела к восстановлению слуха при врожденной тугоухости

Ученые из Юго-Восточного университета в Китае оценили эффективность генной терапии AAV-OTOF на основе аденоассоциированного вируса Anc80L65 для лечения врожденной потери слуха у детей. Первые результаты исследования спустя год наблюдения опубликованы в журнале Nature Medicine.

Спустя полгода наблюдения средний уровень слышимости чистых тонов улучшился со 106 до 52 дБ. Кроме того, выявлено улучшение показателей акустических стволовых вызванных потенциалов: среднего порогового значения щелчка, тональной посылки, а также стационарного слухового вызванного потенциала.

Авторы отметили, что терапевтический эффект проявлялся уже спустя месяц после начала лечения: за это время слух улучшился в среднем на 62% по результатам объективных тестов со стимуляцией ствола мозга и на 78% по данным поведенческой аудиометрии. У двоих пациентов удалось достигнуть практически нормального восприятия речи. Родители одного из детей сказали, что их ребенок стал слышать звуки уже спустя три дня после введения AAV-OTOF. Наилучшие результаты выявили у детей 5—8 лет.

В целом терапия хорошо переносилась. За первый год зафиксировано 162 случая нежелательных явлений 1 и 2 степеней. Чаще всего встречалась нейтропения.

Уже доступны результаты спустя 6—12 месяцев наблюдения, в том числе у одного пациента – после двух введений препарата. Ученые планируют оценить безопасность и переносимость терапии, а также степень восстановления слуха спустя пять лет. Исследование продолжается.