FDA выделило более 30 млн долларов на изучение редких заболеваний

Четыре гранта общей суммой 6,3 млн долларов агентство выделило на изучение естественной истории редких заболеваний и лучшего понимания процесса прогрессирования. Результаты в виде моделей будут использованы в исследованиях лекарственных препаратов.

Кроме того, благодаря партнерству с Национальными институтами здравоохранения (NIH) агентство получило 3,5 млн долларов на дополнительные два исследования по программе «Терапия для редких и забытых болезней».      

В общей сложности поступило более 80 заявок, которые были рассмотрены и оценены специалистами по редким заболеваниям из академических кругов, пациентских сообществ, NIH и FDA.

Гранты, финансируемые FDA:

1. Детский госпиталь Филадельфии, Дэвид Линч, проспективное изучение атаксии Фридрейха.
2. Медицинский центр Колумбийского университета, Ади Коэн, проспективное исследование остеопороза, связанного с беременностью и лактацией.
3. Университет Айовы, Алисия Герке, ретроспективное изучение саркоидоза.
4. Университет Северной Каролины в Чапел-Хилл, Кеннет Атага, проспективное изучение серповидноклеточной анемия для определения биомаркеров изменений эндотелиальной функции при хроническом заболевании почек.

Два дополнительных гранта, финансируемые NIH/NCATS и FDA:

1. Children’s Hospital Corporation, Вэн-Ханн Тан, проспективное изучение синдрома Ангельмана.
2. Университет Юты, Николас Джонсон, проспективное исследование миотонической дистрофии 1-го типа для определения биомаркеров и клинических конечных точек. 

Кроме того, FDA выделило 15 грантов на общую сумму более $22 млн на проведение клинических исследований (КИ) лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний, 13 из них - на проведение КИ II фазы, два гранта – на проведение КИ I или I/II фазы.

Примерно 33% новых грантов финансируют КИ редких и разрушительных форм рака, включая глиобластому, анапластическую астроцитому и нейробластому.

Гранты охватывают широкий спектр заболеваний, таких как синдром Прадера-Вилли, серповидноклеточная анемия и идиопатический остеопороз у женщин в пременопаузе. 

Как отметил комиссар FDA Скотт Готлиб, FDA уже более 30 лет инвестирует изучение методов лечения пациентов с редкими заболеваниями, особенно в ситуациях, когда коммерческие стимулы могут быть недостаточными.