FDA вводит новые правила для ускоренной разработки препаратов от редких заболеваний

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) представило Принципы доказательной базы редких заболеваний (RDEP). Новый подход должен облегчить вывод на рынок препаратов для малочисленных групп пациентов с тяжелыми генетически обусловленными патологиями, при которых проведение традиционных клинических исследований ограничено или невозможно.

По словам комиссара FDA Марти Макари, RDEP обеспечат «гибкий и научно строгий путь» к одобрению таких лекарств. Процедура будет проводиться на основании одного контролируемого исследования при условии убедительных доказательств, таких как биомаркеры, доклинические модели, фармакодинамика, клинические случаи. 

Участвовать в таких испытаниях смогут препараты для очень малых популяций пациентов — менее 1 тыс. человек в США, при отсутствии других вариантов лечения. Заявки подаются до запуска ключевых исследований, обсуждение стратегии ведется совместно с FDA.

RDEP не заменяет процедуры присвоения орфанного статуса, но снижает неопределенность для разработчиков и ускоряет доступ пациентов к терапии, говорится в документе.

Ранее «МВ» сообщал, что FDA назначило куратором оценки лекарственных средств стэнфордского преподавателя и основателя некольких фармацевтических компаний Джорджа Тидмарша. На новой должности он может столкнуться с несколькими проблемами, писал Bloomberg. Одна из них — ускоренное одобрение лекарств, которое критиковали за то, что непроверенные препараты задерживаются на рынке слишком долго.