FDA одобрило первую заместительную терапию для пациентов с альфа-маннозидозом  

FDA одобрило препарат Lamzede — первое средство ферментозаместительной терапии длительного действия для лечения проявлений неневрологического характера у пациентов с легкой и умеренной формой альфа-маннозидоза, сообщил «Фармацевтический вестник» со ссылкой на The Endpoints News. 

Это редкое аутосомно-рецессивное наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления, связанное с нарушением метаболизма олигосахаридов в результате снижения активности фермента лизосом альфа-маннозидазы. Его последствиями могут стать рецидивирующие инфекции грудной клетки и уха, потеря слуха, мышечная слабость и проблемы со зрением, скелетом и суставами, а также неврологические проблемы. По данным компании — производителя препарата, заболеванию подвержен один из 500 тыс. младенцев.

Лекарственных препаратов для лечения болезни не существует. Lamzede применяется для замещения функции дефектного фермента в организме, нормализации уровня олигосахаридов и предотвращения прогрессирования заболевания.

Lamzede можно применять взрослым и детям, он будет продаваться в США под тем же брендом, что и в Европе, где он был одобрен в 2018 году.

В России Lamzede не зарегистрирован и закупается фондом «Круг добра». Альфа-маннозидоз был включен в перечень заболеваний, лечение которых поддерживает фонд, в октябре 2021 года.