FDA одобрило первую генную терапию гемофилии В у взрослых

FDA одобрило препарат etranacogene dezaparvovec для лечения тяжелой и умеренно тяжелой гемофилии В у взрослых. Заявление опубликовано на сайте регулятора. Генная терапия предназначена для пациентов, которым требуется профилактическое введение фактора IX и у которых случались угрожающие жизни кровотечения или повторяющиеся спонтанные серьезные кровотечения.

Etranacogene dezaparvovec представляет собой вектор на основе аденоассоциированного вируса, несущий ген фактора свертывания крови IX. Этот ген экспрессируется в печени, регулируя выработку белка. В результате лечения уровень фактора IX повышается и сокращается частота кровотечений.

В заявлении отмечено, что обычно пациентам с гемофилией В требуется регулярная внутривенная заместительная терапия, чтобы предотвратить развитие кровотечений. Новый препарат требует однократного внутривенного введения, что существенно улучшит качество жизни.

Эффективность и безопасность препарата доказали на основании результатов двух исследований, в которых приняли участие в общей сложности 57 взрослых мужчин с гемофилией В. В ходе одного из исследований на фоне генной терапии повысилась активность фактора IX, сократилась потребность в проведении заместительной терапии, а среднегодовая частота кровотечений снизилась на 54%.

Из нежелательных побочных реакций чаще всего встречались повышение уровня печеночных ферментов, головная боль и гриппоподобные симптомы. В заявлении отмечено, что во время проведения генной терапии следует контролировать уровень трансаминаз.