Узники крови

Участники беседы:

Меликян Анаит Левоновна — заведующий отделением стандартизации методов лечения ФГБУ НМИЦ гематологии, врач-гематолог, доктор медицинских наук.

Жулев Юрий Александрович, президент Всероссийского общества гемофилии, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, член Комиссии при президенте Российской Федерации по делам инвалидов.

– Сегодня мы решили обсудить некоторые проблемы орфанных заболеваний крови. Анаит Левоновна, первый вопрос Вам, как эксперту, как руководителю группы по подготовке Национальных клинических рекомендаций по одному из них – идиопатической тромбоцитопенической пурпуре (ИТП) у взрослых. Расскажите, пожалуйста, что это за патология, насколько изучена ее природа?

Меликян А.Л.: – Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура или первичная иммунная тромбоцитопения (ИТП) – аутоиммунное приобретенное заболевание. Характеризуется оно изолированной тромбоцитопенией (число тромбоцитов ниже 100 х109/л). А главное клиническое проявление – геморрагический синдром в виде кожных геморрагий, кровоточивости слизистых полости рта, носового кровотечения, менометроррагии у женщин, желудочно-кишечных и внутримозгового кровотечений, др. Степень выраженности различна: от петехиальных кожных кровоизлияний до угрожающих жизни кровотечений. Болеют и дети, и взрослые. Этиология ИТП неизвестна. Отсюда и определение «идиопатическая» в названии. Среди пусковых факторов наиболее часто называют инфекции, беременность, прививки, стрессы.

Известно, что доминирующий механизм развития тромбоцитопении при ИТП обусловлен выработкой аутоантител к структурам мембраны тромбоцитов и их предшественников – мегакариоцитов, которые приводят к повышенному разрушению тромбоцитов фагоцитами (чаще – в селезенке, реже – в печени) и недостаточной выработкой тромбоцитов в костном мозге. У пациентов с ИТП вырабатываются главным образом IgG аутоантитела против гликопротеинов (GPIIb/IIIa, GPIb/IX) поверхности тромбоцитов. Процесс формирования иммунной реакции на собственные тромбоциты сложен, цикличен. Здесь задействованы и В-лимфоциты, и Т-лимфоциты, и NK-клетки, и макрофаги. Помимо антителообразования большую роль в патогенезе играют субпопуляции Т-лимфоцитов, развитие дисбаланса Т-клеточного звена иммунного ответа. То есть патогенез ИТП связан с глубокими нарушениями иммунной системы. Выявлена также связь между ИТП и некоторыми генами-кандидатами, что предполагает генетическую предрасположенность к болезни. Ученые продолжают поиск механизмов развития этой редкой патологии – их понимание поможет врачам стратифицировать пациентов на группы риска для индивидуализации лечебной тактики.

– Расскажите, пожалуйста, о ситуации с редким заболеванием крови в нашей стране. И что Вас привело к исследованию этих непростых нозологий.

Меликян А.Л.: – В двухтысячные годы я собирала к своей докторской диссертации материал по дифференциальной диагностике лимфаденопатий. Моя задача была найти до- или послебиопсийные признаки в лимфатических узлах для разграничения опухолевого процесса от неопухолевого. Тогда я впервые узнала о такой редкой патологии как болезнь Кастелмана. В литературе она описывалась как «орфанное» заболевание. Не сочтите меня сентиментальным человеком, но я воспринимала дословно значение этого слова и мне стало так жалко, что они сиротские. Впрочем, и на практике к ним было почти такое же отношение. Тогда наше отделение (помимо других гематологических заболеваний) стало заниматься изучением болезни Кастлемана. К настоящему времени мы уже разработали критерии диагностики и тактики ведения пациентов с этим заболеванием. И сегодня болезнь Кастлемана – заболевание редкое, но уже не сиротское.

У орфанных заболеваний в медицинском мире нет даже единого определения: в одних странах орфанные патологии выделяют в зависимости от числа страдающих, в других – от доступности методов лечения, в-третьих – к ним относят только хронические, угрожающие жизни. В России у орфанных заболеваний своя история. С того момента как законодательно было принято определение «орфанные заболевания» (закон «Об основах охраны здоровья граждан в РФ»: редкими (орфанными) считаются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения), под него попадают все онкогематологические и многие гематологические болезни. Что касается ИТП, она была включена в короткий список жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (постановление Правительства № 403 от 26 апреля 2012 г.). В нашем Центре (ФГБУ НМИЦ гематологии) в 2012 году было создано отделение орфанных заболеваний. Начинали чуть ли не с «нуля»: не было данных о заболеваемость той же ИТП на популяционном уровне; не доставало информации для оценки особенностей течения, эффективности и безопасности различных вариантов терапии этих больных.

В том же году под эгидой Национального гематологического общества (НГО) был сформирован «Регистр заболеваний системы крови». А спустя 2 года стартовала работа в подразделе ИТП – многоцентровое проспективное наблюдательное когортное исследование «Эпидемиологические и клинические характеристики ИТП у взрослых в России».

Безусловно, статус орфанного заболевания и для ИТП, и для других болезней открыл новые возможности: стали появляться современные методы диагностики, алгоритмы ведения пациентов, новые лекарственные препараты (агонисты тромбопоэтиновых рецептров, аТПО). При этом, ЛС, разработанные для лечения редких заболеваний, стали входить в список дорогостоящих ЛС и больные обеспечиваются ими за счет бюджетов субъектов РФ, а исследования редких болезней находят поддержку со стороны правительства. Все это существенно меняет ситуацию в позитивном направлении.

Жулев Ю.А.: – Поддержу в этом Анаит Левоновну. Действительно, жизнь пациентов с редкими заболеваниями, и с ИТП, о которой мы говорим сегодня, за последние двадцать лет сильно изменилась. Наука далеко ушла вперед. ИТП – заболевание сложное, и нет однозначного метода лечения: в каких-то ситуациях подходят одни, в других – другие. Но появление новых препаратов позволяет контролировать течение болезни и повышать качество жизни больных.

– Сколько таких больных в стране?

Меликян А.Л.: – По данным регистра НГО заболеваемость взрослого населения ИТП в РФ в среднем составляет 2,0 (1,6-3,6) на 100 тысяч населения в год. У заболевания нет географических особенностей. Мужчины болеют в 2-3 раз реже женщин. Наибольшая доля пациентов (45,4%) находится в возрастной группе от 18 до 40 лет, 71,4% пациентов с ИТП находятся в трудоспособном возрасте. Наибольшая частота встречаемости ИТП зарегистрирована у женщин в фертильном возрасте. К слову, эти результаты сопоставимы с материалами регистров других европейских стран.

А вот данные, полученные Красильниковой Е.Ю. при подготовке Ежегодного бюллетеня по редким (орфанным) заболеваниям: на 1 января 2020 года в 76 регионах РФ проживало 3 860 пациентов с ИТП (из них 873 – дети), в лекарственной терапии нуждалось 2069 человек (468 –дети), получали лекарственную терапию 1 606 пациентов (446 – дети). То есть патогенетическим лечением обеспечено 42% пациентов, внесенных в Федеральный регистр.

– Фактически более половины пациентов не получают назначенное лечение? Юрий Александрович, а что Вы скажете об этом, как пациент, и как руководитель пациентской организации?

Жулев Ю.А.: – Об актуальности вопроса финансирования лекарственного обеспечения пациентов с рядом редких заболеваний мы говорим много лет. Где-то он решается. К примеру, взять гемофилию. В федеральном регистре насчитывается около 9 тысяч пациентов с этими заболеваниями. Для них создана федеральная программа, обеспечивающая достаточно благополучную ситуацию (хотя в этом году, мы тоже видели некоторые, но, справедливости ради, не носящие системного характера, перебои в лекарственном обеспечении). Пациентам с ИТП приходится значительно сложнее. Их лечение, несмотря на дороговизну, обеспечивается за счет регионов. В ряде которых, увы, пациенты для того, чтобы добиться лечения, вынуждены идти в суд отстаивать свои права. А суд, во-первых, очень длительный процесс, и, во-вторых, даже его положительное решение не является гарантией получения лекарств. Существует масса, так называемых, юридических крючков, которые позволяют затягивать процесс и не закупать необходимые препараты. Поэтому мы ставим вопрос о федерализации, о переводе ИТП на федеральную программу 14 высокозатратных нозологий.

К сожалению, остаются проблемы не только с лекарственным обеспечением, но и по сопровождающей диагностике заболевания, по выбору схем лечения. Так, в некоторых регионах страны прибегают к устаревшим схемам в случаях развития рецидивов, к более дешевым и доступным методам лечения, предпочитая, например, длительные и повторные курсы терапии гормонами, имеющую много осложнений, нередко негативно сказывающуюся на состоянии здоровья пациента. В богатых регионах мы можем говорить о более высоком уровне качества жизни пациентов с ИТП. В регионах, где нет средств на закупку дорогостоящих лекарств, на современную диагностику, сопровождение, пациент находится в совершенно иной жизненной ситуации. Для нас очевидно: все пациенты должны иметь равный доступ к современным методам лечения ИТП.

Я бы отметил еще один аспект: если не начинать своевременного лечения при ИТП, не вести определенный образ жизни, то существует высокая угроза для жизни. Это, конечно, сказывается на пациентах, наблюдается определенное психологическое давление. И здесь также очень важно, насколько защищен пациент, насколько со стороны системы здравоохранения он чувствует поддержку (лекарства, мониторинг, контакт с врачом). Далеко не всегда все это присутствует... Сиротское положение…

– Анаит Левоновна, с учетом редкого характера заболевания, есть ли проблемы с маршрутизацией пациентов?

Меликян А.Л.: – Качество оказания медицинской помощи, которое включает диагностику, определение тактики терапии, коррекцию и контроль над этими показателями стало возможным благодаря разработке схемы маршрутизации пациента, которая представляет путь больного от установления диагноза до обеспечения необходимыми лекарственными препаратами.

Наш опыт работы с региональными гематологами показывает, что все хорошо осведомлены и соблюдают пути маршрутизации пациентов для получения орфанных ЛС. В трудных ситуациях они обращаются в федеральные центры для получения решения врачебной комиссии по дорогостоящим препаратам. Обеспечение только 42% пациентов с ИТП современными ЛС, соглашусь с Юрием Александровичем, главным образом связано с недостаточным финансированием в ряде регионах. И это тоже имеет свое объяснение. Число пациентов, нуждающихся в дорогостоящих орфанных препаратах, благодаря улучшению их диагностики, увеличивается. Единственный выход – включение ИТП в федеральную программу финансирования «высокозатратных нозологий».

Жулев Ю.А.: – В целом организация медицинской помощи, по российскому законодательству, относится к регионам. Да, пациентов с ИТП иногда направляют в федеральные лечебные центры, но мы должны понимать, что в этих учреждениях в основном ставят диагноз и дают общие рекомендации, а вот как они могут выполняться в регионах, как регионы могут сопроводить этого пациента (которому требуется зачастую пожизненная терапии), большой вопрос.

– Юрий Александрович, как распределяются затраты по диагностике и терапии между пациентом и государством?

Жулев Ю.А.: – К сожалению, реальная жизнь пациента нередко сильно отличается от картины, прописанной в государственных гарантиях. Опять-таки, все зависит от региона. Если регион достаточно обеспечен и там неплохая лабораторная база, то практически все лечение пациента бесплатное. Лекарства закупаются регионом, присутствует льготное лекарственное обеспечение. Чаще всего в программу государственных гарантий входит и диагностика.

В реальной практике выясняется: или есть какие-то лимиты, или нет лабораторий, а есть только возможность в каком-то частном учреждении пройти обследование. Что касается лекарств, то регион говорит: «На современные препараты у нас нет денег». И пациент вынужден идти в суд или платить. Но, учитывая высокую стоимость современных орфанных препаратов (сотни тысяч рублей), это просто невозможно.

– Очевидно, что при жизнеугрожающих заболеваниях пациент требует своевременной медицинской помощи. Насколько опасно и быстро развивается ИТП?

Меликян А.Л.: – И хотя ИТП – заболевание не генетическое, но обычно сопровождает пациента на протяжении всей его жизни. Прогноз течения болезни зависит от степени ее тяжести. Риск развития кровотечений у больных с ИТП оценивается по количеству тромбоцитов в периферической крови. По данным регистра, в 70,0% случаях их количество в дебюте заболевания было от 3 до 30хпричем, у 35% из них –критический уровень (от 3 до 10х), связанный с риском развития спонтанных настораживающих, жизнеугрожающих кровотечений и требующий незамедлительного лечения. Около 1/3 пациентов при постановке диагноза имеют геморрагические проявления, соответствующие тяжелой форме ИТП. Течение болезни осложняется еще и тем, что у 60-70% пациентов через 12 месяцев заболевание приобретает хронический, рецидивирующий характер – вновь появляется геморрагический синдром и требуются противорецидивные курсы терапии.

–А можем ли мы выявлять заболевание на более ранней стадии? Какие методы диагностики ИТП доступны сегодня?

Меликян А.Л.: – Диагноз ИТП – это диагноз исключения, т.е. для него нет ни одного специфического теста. Первоначальный подход к диагностике причин тромбоцитопении основывается на анамнезе пациента, объективном физическом осмотре и обследовании по протоколу дифференциального диагноза тромбоцитопений, включенному в клинические рекомендации по ИТП. Все лабораторные и инструментальные исследования, предложенные в нем, существуют в нашей рутинной практике. После исключения других причин тромбоцитопении, диагноз ИТП устанавливается на основании ряда критериев (изолированная тромбоцитопения менее 100,0 х 109/л, зарегистрированная минимум в 2 последовательных анализах крови; отсутствие морфологических и функциональных аномалий тромбоцитов, патологии лимфоцитов, гранулоцитов и эритроцитов и пр.). Но это, думаю, тема отдельной статьи.

– Мы много говорили о лекарственном обеспечении, а какие методы терапии ИТП рекомендуются сегодня и насколько она эффективна?

Меликян А.Л.: – В медикаментозной терапии препаратами первой линии остаются кортикостероиды (и в зарубежных, и российских протоколах), продолжают использоваться другие иммуносупресоры. Как первой, так и последующих линий терапии в качестве «скорой помощи» в экстренных и жизнеугрожающих ситуациях (и неоценимым средством для лечения беременных с ИТП) являются препараты внутривенного иммуноглобулина. Одним из вариантов лечения пациентов при ИТП до сих пор остается спленэктомия.

В конце 2000-ого года началась новая эра лечения ИТП современными препаратами – стимуляторами тромбоцитопоэза, агонистами тромбопоэтиновых рецепторов, аТПО – ромиплостимом (Новартис) и эльтромбопагом (Амджен). В 2009 году они были одобрены в России как орфанные препараты для взрослых с рефракторной хронической ИТП с или без спленэктомии. Они рассматриваются в качестве второй линии терапии. С их появлением прогноз заболевания заметно улучшился, так как аТПО предотвращают развитие тяжелых побочных эффектов лечения. С ними можно добиться 80% уровня непосредственного эффекта. Я считаю, что их важной особенностью является органосохраняющий и кортикостероидсдерживающий эффекты. В 2015 оба препарата включены в Перечень ЖНВЛП.

Есть еще один препарат, разработанный для лечения гематологических злокачественных заболеваний – ритуксимаб (включен в качестве 3-ой линии терапии). Его назначают пациентам с ИТП, устойчивой к другим методам лечения. Его использование при хронической ИТП основывалось на удалении аутореактивных В лимфоцитов. Отмечается примерно 60%-ная вероятность получить первичный ответ. Но в России он не зарегистрирован для лечения ИТП, поэтому решение принимается индивидуально врачебной комиссией.

Надо понимать, полное излечение от ИТП невозможно. Но современные подходы и ЛС позволяют достигать ремиссию различной длительности.

– Сегодня приходится констатировать очень невысокое качество жизни больного ИТП. Может ли такой пациент вести полноценный образ жизни при своевременном лечении?

Меликян А.Л.: – Действительно, качество жизни (КЖ) пациентов с ИТП по оценкам физического, социального функционирования, психического состояния значительно снижено, особенно в хронической стадии заболевания. Это связано со многими факторами: кровотечения, которые у пациентов вызывают страх, тревожность и депрессию при кратковременном эффекте от проведенной терапии, побочные эффекты, особенно на фоне длительного лечения кортикостероидами, иммуносупрессорами.

Опросники для врачей и для пациентов, оценивающие КЖ у взрослых с ИТП, показывают, что люди с ответом на лечение имеют более высокое КЖ. Для них психологически важно иметь нормальный уровень тромбоцитов, для врача важно купирование геморрагического синдрома и получение безопасного уровня тромбоцитов при минимальной дозе препарата для уменьшения побочных эффектов. Большое значение имеет информационная поддержка пациентов, участие пациента и членов семьи в принятии решений.

– Юрий Александрович, эта тема, Вам особенно близка – в свое время вы были одним из инициаторов создания едва ли не первой общественной организации пациентов у нас в стране. Что подвигло вас к этому? Какие цели перед собой ставили?

Жулев Ю.А.: – Пациентские организации по своей сути напоминают профсоюзы. Люди в них объединяются по какому-то заболеванию, по проблемам, которые с ним связаны. К созданию таких организаций всегда подталкивает простое желание выжить, потому что не хватает лекарственных средств и медицинской помощи, и люди понимают, что, только объединив усилия, они могут добиться изменений в своей жизни и защитить свои права. Если говорить о моем личном опыте, это была Ассоциация больных гемофилией. Вторая в стране, лишь на несколько месяцев опередившая нас, организация больных диабетом.

Организационный процесс был очень сложным – закона «Об общественных объединениях» тогда еще не было, требовалась масса согласований. Действовали старые, представьте, некоторые еще 30-х годов, нормативные документы. К тому же, и это тоже очень важно, был информационный вакуум. Пессимизм больных и членов их семей, неверие в возможность что-либо изменить также стало серьезным барьером на пути создания пациентских организаций, в их деятельности. Да и отсутствие у нас опыта сказывалось. Мы создавали организацию, но до конца не понимали: как работать, какие цели и задачи ставить. Это сейчас уже к нам приходят за советом активисты новых объединений, и, конечно, мы стараемся, чтобы они не совершали тех ошибок, через которые прошли мы.

– Спустя тридцать лет какие достижения считаете основными и изменились ли ваши задачи?

Жулев Ю.А.: – Сегодня больные гемофилией обеспечены медицинской помощью и лекарствами на достаточно хорошем уровне, европейском. Теперь дети с этим диагнозом имеют шанс быть полноценными членами общества, без инвалидизации, и мы стремимся к нормальной продолжительности жизни. Это наше основное достижение. Наших врачей. Нашего здравоохранения.

Если говорить о группах пациентов с другими диагнозами, то, безусловно, создание пациентской организации – это новая возможность их поддержки. Создаются НКО, защищающие их права, работают специальные информационные центры, проводятся школы пациентов и, что немаловажно, появляется надежда. Наши пациенты хорошо информированы о течении болезни и прогнозах, об образе жизни и своих правах на доступную и качественную медицинскую помощь. И мы стараемся, чтобы у них качество жизни было высоким. Напомню: когда мы начинали, считалось, что гемофилия – это приговор для ребенка – либо ранняя смерть, либо инвалидизация. А сейчас дети с таким диагнозом ходят в обычные школы, многие занимаются спортом, наравных общаются со своими здоровыми сверстниками.

– Насколько система поддержки пациентов с редкими заболеваниями в России отличается от зарубежных, и есть ли у нас какие-нибудь уникальные практики в этом вопросе?

Жулев Ю.А.: – Наверное, для начала следует уточнить: в разных странах системы очень различаются. Я думаю, что особенность России, причем, позитивная – в осуществлении федеральных централизованных закупок. С одной стороны, эта система имеет свои недостатки, определенную неповоротливость – заявка, регистр, обработка, закупка. Но, с другой стороны (самый главный плюс) – это очень жесткий контроль над системой, т. к. она строго персонифицирована: препараты закупаются под конкретных пациентов. Это возможность переговоров с компаниями о снижении цен, потому что чаще всего под большие закупки они дают серьезные скидки.

Централизованные закупки уже доказали свою эффективность. Безусловно, это выделяет нашу страну.

К достоинствам нашей системы относится и наличие федерального регистра орфанных заболеваний.

Разумеется, остается еще огромное количество нерешенных проблем: расширение перечня орфанных заболеваний и федерализация; есть определенные проблемы с диагностикой, скринингом таких больных, подготовкой медицинских кадров. Но мы за последнее десятилетие очень серьезно продвинулись в вопросах оказания помощи в целом по орфанным заболеваниям. Поэтому все-таки прогресс налицо.

Меликян А.Л.: – К этому я добавлю: российские гематологи тесно сотрудничают с зарубежными специалистами по многим аспектам ведения пациентов с ИТП. Мы участвуем в международных клинических исследованиях, благодаря чему новые инновационные препараты становятся доступными в России; участвуем в конгрессах и конференциях американского (ASH), и европейского общества гематологов (EHA) и публикуемся в их материалах, а они приезжают на наши мероприятия. Наши национальные клинические рекомендации по диагностике и лечению ИТП у взрослых в принципе аналогичны международным рекомендациям – особое внимание уделено правильной диагностике, а также более детально описаны подходы к лечению в различных клинических ситуациях, соблюдая последовательность линий терапии.

В конце прошлого года на расширенном (он-лайн) экспертном совете, где шло обсуждение текущей клинической практики и существующего опыта лечения ИТП об организации службы помощи таким больным рассказывал один из ведущих европейских экспертов в этой области – профессор Бертран Годо (Франция). В его стране работают 5 референсных центров в разных городах («специализированные центры компетенции по ИТП»), где получают помощь более 90% больных со сложными случаями, с тяжелым течением ИТП. Надо отметить, что во Франции половина специалистов, лечащих ИТП –терапевты и половина – гематологи. В основном все дорогостоящие препараты обеспечиваются государством и все существующие проблемы зависят от финансирования. Это, как и у нас.

А вот таких как во Франции референсных центров по тромбоцитопении у нас нет, однако есть федеральные центры, где пациенты получают консультации и/или стационарное лечение. Например, у нас в отделении стандартизации методов терапии, специализированном по диагностике и лечению ИТП в амбулаторных условиях. Тяжелые пациенты и больные с трудными диагностическими случаями госпитализируются в нашем Центре в отделение орфанных заболеваний; в отделении коагулопатии проводится дифференциальная диагностика между наследственными и приобретенными тромбоцитопатиями. И все специалисты работают в тесном контакте.

– А что можно сказать об осведомленности наших врачей о ИТП?

Меликян А.Л.: – Я бы не сказала, что осведомленность о заболевании находится на низком уровне. Во-первых, в отличии от других орфанных заболеваний, ИТП – не новое, его описали еще 275 лет тому назад. Во-вторых, ИТП довольно распространенное среди редких болезней – ежегодно только в нашем отделении консультируются более 300 пациентов с этим диагнозом (или с подозрением на него). И, наконец, впервые в России (2014 г.) разработаны национальные клинические рекомендации (НКР) по диагностике и лечению идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у взрослых. Они постоянно обновляются и являются руководством для любого гематолога нашей страны. Кроме того, изучение ИТП входит в учебные и научные планы циклов повышения квалификации нашего Центра. Все эти программы включены в систему непрерывного медицинского образования.

– Есть ли у вас опыт сотрудничества с пациентскими организациями? Что это дает врачам:

Меликян А.Л.: – Вопрос, скорее, риторический. ИТП – заболевание хроническое. Его можно сдерживать, но нельзя полностью излечить. Поэтому мы должны объединять усилия в борьбе с этим недугом. Надо отдать должное Юрию Александровичу и его сподвижникам, ими многое делается для этого. По его инициативе с 2014 года Всероссийское общество гемофилии (ВОГ) реализует программу по поддержке и защите прав пациентов с ИТП. За это время они провели 4 Всероссийских форума, более 20 пациентских школ в разных городах страны, создали специальный сайт, страницы в социальных сетях. Даже объявили национальный день ИТП (20 октября). Это все комплексные мероприятия. Я и мои коллеги помогаем им в этом, общаемся с участниками пациентских организаций на форумах, вместе обсуждаем современные аспекты диагностики и лечения ИТП, доступности медицинской помощи больным ИТП, льготного лекарственного обеспечения, медицинской реабилитации. Я считаю, что успехи лечения любого заболевания, в том числе ИТП, во многом зависят от понимания и поведения пациента.

Жулев Ю.А.: – Хочу подчеркнуть очень важный момент в деятельности пациентских организаций – мы не противопоставляем себя врачам. Наоборот, врачи – наши союзники, а мы – союзники врачей. Так что, здесь у нас общая задача – повысить доступность и качество медицинской помощи пациентам.

– Юрий Александрович, диалог с медицинским сообществом у вас, как видно, установлен, а насколько важно наладить его с органами власти? И какие изменения в законодательстве нужны для дальнейшего улучшения ситуации с редкими заболеваниями?

Жулев Ю.А.: – Диалог идет. Хотя иногда и очень тяжелый. Но, главное: нас слушают и слышат. Сейчас на наш ежегодный Всероссийский конгресс пациентов приходят представители всех профильных министерств, Госдумы и Совета Федерации.

Разумеется, иногда для того, чтобы решить проблему, требуются годы кропотливой работы, как с теми же орфанными заболеваниями. Лет 7-8 назад мы сталкивались с практически тотальным категорическим отрицанием необходимости федерализации. А сейчас практически все признают, что федерализация нужна.

Диалог есть как на площадке Минздрава – у нас там работает Совет пациентских организаций, так и на площадке Государственной Думы, где есть, экспертный совет по орфанным заболеваниям в комитете по охране здоровья ГД. Безусловно, мы взаимодействуем и с Советом Федерации, Минпромторгом, Минтрудом.

Но любое изменение нормативной базы, законодательства должно нести в себе экономическую составляющую, иначе это будут совершенно пустые нормы закона, далекие от реальной жизни. Президент страны недавно выступил с инициативой дополнительного налога, который пошел бы на формирование фонда для финансирования лекарственного обеспечения и других видов помощи. Поручение есть и сейчас требуется серьезная экспертная работа по созданию механизмов формирования этого фонда, реализации проекта (речь идет об огромной сумме –порядка 60 млрд рублей). Важно понимать, как будут тратиться деньги, на какие заболевания, по каким критериям. Этого ждут все, причем, было сказано, что это должно быть открытой работой, в которую включены представители НКО и медицинской общественности. Мы ожидаем конкретных шагов в этом направлении и, безусловно, готовы подключаться.