AAN-2026: новое лечение фармакорезистентной эпилепсии и миастении гравис

Новый препарат для лечения фармакорезистентной эпилепсии

За 12 недель применения 25 мг экспериментального препарата azetukalner в качестве вспомогательной терапии частота фокальных эпилептических приступов снизилась на 53% по сравнению с 10,4% для плацебо — показала III фаза исследования X-TOLE2.

При дозировке в 15 мг azetukalner снижал частоту приступов на 34,5% по сравнению с плацебо. При применении препарата в дозировке 25 мг уменьшение количества приступов отмечалось уже с первой недели лечения, сообщил один из авторов исследования из Нью-Йоркского университета.

В исследовании приняли участие 380 взрослых с фокальной эпилепсией, принимавших от одного до трех противосудорожных препаратов. У всех пациентов была высокорезистентная форма заболевания: в среднем ранее они получали пять различных противосудорожных препаратов; средняя частота приступов на начальном этапе составила 12,75. Почти половина участников (51,3%) получала три противосудорожных препарата одномоментно.

Клеточная терапия при синдроме «ригидного человека»

Однократное введение mivocabtagene autoleucel, аутологичной CAR-T-клеточной терапии, оказалось эффективным у пациентов с синдромом мышечной скованности («ригидного человека») — показала II фаза исследования KYSA-8, проведенного в Университете Колорадо Аншутц в Авроре.

По данным исследования, у 46% человек к 16-й неделе отмечалось сокращение времени, затрачиваемого на прохождение 25 футов (7,62 м). У 81% участников отмечалось клинически значимое улучшение (минимум на 20% от исходного уровня).

Пройти данное расстояние со скоростью здорового взрослого (мене, чем за 5 сек.) смог 31% участников. Среди участников, которые ранее нуждались в помощи при ходьбе, 67% к 16-й неделе терапии перестали в ней нуждаться.

Наиболее частыми нежелательными эффектами были синдром высвобождения цитокинов легкой степени тяжести, утомляемость, диарея и головная боль. Зарегистрировано три случая синдрома нейротоксичности, связанного с эффекторными иммунными клетками, 1-й степени.

Экспериментальный препарат против миастении гравис

Cemdisiran, экспериментальный препарат на основе малой интерферирующей мРНК, улучшал исходы при миастении гравис без полной блокады комплемента — показала фаза III исследования NIMBLE. По данным одного из его авторов из Университета Южной Флориды в Тампе, положительный эффект отмечался как при монотерапии, так и в комбинации с pozelimab.

К 24-й неделе исследования у пациентов отмечалось улучшение по шкале комплексной оценки миастении (MG-ADL): на 4,5 балла в группе получавших cemdisiran; на 4,0 балла в группе получавших комбинацию препаратов и на 2,2 балла в группе плацебо. На том же сроке отмечалось улучшение и по количественной шкале оценки миастении (QMG): на 4,2 балла в группе получавших cemdisiran; на 3,3 балла на фоне комбинированной терапии и на 1,4 балла в группе плацебо.

Самым распространенным побочным явлением стали инфекции верхних дыхательных путей. Серьезных или менингококковых инфекций зарегистрировано не было.

В исследование включили 284 взрослых участника с генерализованной миастенией гравис, имеющих 6 и более баллов по шкале MG-ADL.

Последствия отказа от витамина К

Все больше родителей отказываются от введения новорожденным детям инъекций витамина К, что может привести к развитию геморрагической болезни новорожденных и будущим осложнениям на головной мозг — показал систематический обзор литературы, проведенный во Флоридском международном университете.

По имеющимся данным, частота отказов от инъекций витамина К про рождении выросла с 2,92% в 2017 году до 5,18% в 2024-м. В ряде родильных домов уровень отказа превысил 30%.

Авторы обнаружили, что при отказе от инъекции витамина К риск геморрагической болезни новорожденных повышается в 81 раз. Поздняя форма заболевания развивается в течение шести месяцев после рождения и часто проявляется внутричерепным кровоизлиянием, уровень смертности при этом составляет 15—20%, а риск инвалидизации в связи с неврологическим заболеванием — до 50%.

Американская академия педиатрии (AAP) рекомендует инъекции витамина К при рождении с 1961 года. Тогда геморрагическая болезнь новорожденных в США была практически нивелирована.

Систематический обзор литературы включал данные 25 исследований, проведенных с 2005-го по 2025 год. Дополнительно авторы сообщают, что родители, не желающие проводить новорожденному инъекцию витамина К, в 90 раз чаще отказывались от вакцинации против гепатита В и профилактики глазных инфекций, потенциально приводящих к слепоте.

Агонисты GLP-1 рецепторов снижали интенсивность мигрени

Пациенты с хронической мигренью, применявшие агонисты GLP-1 рецепторов для лечения ожирения или сахарного диабета, реже обращались в отделение реанимации и интенсивной терапии — показало исследование, проведенное в Университете Томаса Джефферсона в Филадельфии.

По сравнению с принимавшими топирамат, пациенты с мигренью, получавшие агонисты GLP-1 рецепторов, в течение года на 10% реже обращались в отделение реанимации и интенсивной терапии, на 14% реже госпитализировались и на 13% реже получали блокаду нервов или назначение триптанов. Кроме того, участники последней группы реже начинали прием трициклических антидепрессантов, вальпроата, пероральных или интраназальных антагонистов рецептора кальцитонин-ген-связывающего пептида и моноклональных антител к нему, а также ингибиторов обратного захвата серотонина.

Анализировали случаи 10 997 взрослых пациентов с хронической мигренью, принимавших агонисты GLP-1 рецепторов — лираглутид, семаглутид, дулаглутид, exenatide, ликсисенатид или albiglutide в течение 12 месяцев после постановки диагноза, и 10 997 участников, получавших топирамат.