Геномный прорыв

Среди ответственных исполнителей программы, призванной придать импульс развитию генетических технологий в России, Минздрав и Федеральное медико-биологическое агентство. Наряду с совершенствованием технологий редактирования генома ставятся цели по разработке биологических препаратов, диагностических систем и иммунобиологических средств для сферы здравоохранения, биотехнологий для сельского хозяйства и промышленности, а также совершенствование мер предупреждения чрезвычайных ситуаций биологического характера и контроля в этой области.

Государственный запрос

Сердце программы – технологии генетического редактирования, но она не сводится к методу, рассказал директор Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта, академик Александр Макаров. «Такого рода программы существуют в разных странах, – отметил он. – В России это первый, по крайней мере в нашей области, документ, в котором поставлены более-менее конкретные цели и сроки их достижения».

По словам академика, предложение о разработке программы исходило не от ученых, а от представителей государства. «Она родилась на Старой площади, в Администрации президента, где Андрей Фурсенко (помощник Президента РФ. – Прим. ред.) осенью 2017 года проводил интенсивные семинары, привлекая разные слои научных сотрудников и представителей коммерческих компаний. В результате выработался некий взгляд на то, что можно сделать в нашей стране и как это можно сделать. В планах: клеточная терапия для человека, предотвращение инфекций, иммунизированные органы, лечение наследственных болезней и т.д. Программа рассчитана на 9 лет (2019–2027 гг.), на 2 этапа и 4 направления», – отметил Александр Макаров.

Первый заместитель директора по научной работе НИЦ «Курчатовский институт» Роман Санду подчеркнул, что речь идет о формировании новой высокотехнологичной отрасли. «Цель – ускоренное развитие генетических технологий. Но это не означает тотального секвенирования всего живого, что нас окружает. Это инженерная программа – будут разработаны механизмы, платформы, технологии, которые должны лечь в основу разработок», – уточнил он и добавил, что мероприятия программы сгруппированы по 5 блокам: создание центров геномных исследований, коммерциализация проектов, развитие кадрового потенциала, информационно-техническое сопровождение и программное управление. «Предусмотрено формирование лабораторий нескольких уровней: 15–20 базовых, где будут сконцентрированы проекты сквозных технологий, 30–40 монолабораторий, работающих по каждому направлению, и центры техподдержки для малых коллективов и стартапов – фактически внедренческое направление», – рассказал он.

Также в программе предусмотрено 4 инфраструктурных проекта: создание национального биоресурсного центра промышленных микроорганизмов, ресурсного центра биологической информации, интерактивного каталога патогенных микроорганизмов  и биотоксинов, развитие сети биоресурсных коллекций.

Без спекуляций

В части биомедицинских технологий, затрагивая аспекты взаимодействия с человеком, программа работает крайне аккуратно, подчеркнул директор Института биомедицинской химии им. В.Н. Ореховича, академик Андрей Лисица, комментируя раздел «Биомед». «В ней нет ни ложных надежд, ни спекуляций, ни обещаний что-либо принести в ближайшее время. И вообще вопросы биомедицины поставлены в программе после вопросов, связанных с биобезопасностью, с микробиологией и с агробиохозяйством. Только овладев генетическим редактором, попавшим к нам как к Сталкеру, инструментом нового технологического уклада, посмотрев, как он работает, изучив его безопасность, можно будет говорить о том, что мы готовы к медицинскому его применению. И на это нацелена повестка программы», – пояснил он. 

По его словам, конкретные задачи первой очереди этого документа определяются исходя из социальной значимости: «Прежде всего воздействие на генетические врожденные нарушения – это спасение людей, которые самим фактом своего рождения обречены, по сути, на инвалидизацию. Второе – это социально значимые заболевания: онкологические и инфекционные процессы, которые решаются через воздействие на иммунную систему, программированием ее клеток. Если генетическому редактированию удастся найти правильные и безопасные как с этической, так и с юридической точки зрения подходы, состоится качественный скачок, обозначенный в стратегии больших вызовов как переход к персонализированной медицине, высокотехнологичному здоровьесбережению», – полагает Андрей Лисица.

Он добавил, что программа должна обеспечить становление более 100 научных коллективов и вовлечь несколько тысяч научных профессионалов, образовать «интеллектуальный бульон» для трансформации генома. И катализатором для этого будет формирование практических связей между наукой и бизнесом. 

В программе нет раздела, посвященного редактированию генома человеческих эмбрионов. При всей перспективности этой задачи для ее реализации пока существует множество препятствий как этических, так и законодательных и технических, пояснила зав. лабораторией Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгардта Анна Кудрявцева. «Не достигнута 100%-ная специфичность работы генетических редакторов, то есть, внося нужное изменение, возможно внести и дополнительное, причем при редактировании генома эмбрионов это изменение будет передаваться по наследству. Мы пока не можем доказать безопасность этого процесса, поэтому разумно и обоснованно опасаемся переносить эту технологию на эмбрионы», – отметила она, выразив надежду, что реализация программы откроет возможности для этого в будущем, поспособствует развитию методологии, созданию безопасного и эффективного метода редактирования генома.  

Зато в программу удалось вставить важный блок, предусматривающий разработку технологий для генной терапии ВИЧ-инфекции. Об этом сообщил заместитель директора ФГБУ «Центр стратегического планирования» Минздрава России Герман Шипулин. Он объяснил принцип действия современных лекарств от ВИЧ, которые сегодня стремятся получить сотни рабочих групп по всему миру. Ряд препаратов уже проходит клинические исследования, однако их эффективность пока далека от 100%. В российском препарате, запланированном к разработке, предлагается использовать дополнительный механизм блокировки вируса, наряду с блокированием рецептора CCR5 и внутриклеточной иммунизацией. «Есть вероятность, что такая тройная комбинация снизит размножение ВИЧ и проникновение в клетку практически до нуля, что делает ее разработку весьма перспективной», – отметил Герман Шипулин.

Резюмируя выступления авторов программы, Андрей Фурсенко подчеркнул, что она не должна заменить собой всю генетику, нельзя рассматривать ее как некий новострой, это длинный и неэффективный путь. «Мы должны в большей степени ориентироваться на то, как перестроить существующие сегодня в России научные коллективы, индустрию, инфраструктуру, чтобы решать все актуальные задачи. Опыт в нашей стране есть, и только он по большим проектам и работает. В этой программе нельзя ограничиться процессом. Людей интересует результат», – резюмировал он.