Напомним: молекулярный биолог Денис Ребриков заявил, что нашел добровольцев для эксперимента с редактированием генома эмбриона человека. Он планирует применить технологию CRISPR\Cas9 для исправления мутации в гене GJB2, которая приводит к тугоухости. Заявку на проведение эксперимента он намерен подать в Минздрав в октябре.
«Наша лаборатория специализируется на чтении ДНК и РНК, мы не занимаемся генетическим редактированием, но, конечно, наблюдаем за развитием данных технологий, – говорит сооснователь, директор по развитию, член совета директоров компании Genotek Артем Елмуратов. – Применение генетического редактирования для терапии и даже профилактики тяжелых заболеваний мне лично кажется очень перспективным. Но тут много технических трудностей и этических вопросов. Очевидно, что данные технологии могут применяться для лечения некоторых редких заболеваний, но так, чтобы полученные изменения генома не передавались дальнейшим поколениям. С этим никто не спорит. А вот изменения генома будущих детей, которые могут передаться их потомкам, вызывают много вопросов у научного и медицинского сообщества. Поэтому к первым подобным экспериментам нужно подойти аккуратно, учтя все технические риски и проведя соответствующие этические обсуждения».
Денис Ребриков – грамотный и уважаемый специалист в области генетики, говорит Артем Елмуратов: «Я верю в то, что он примет взвешенное решение и приступит к эксперименту, если потенциальная польза превысит потенциальный риск».
«Честно говоря, меня удивила информация о том, что коллега намерен редактировать ДНК для решения проблемы конкретной семейной пары, где оба супруга страдают глухотой, – признается генеральный директор ОАО «Институт стволовых клеток человека» Артур Исаев. – Сегодня здравоохранению доступны альтернативные, проверенные временем и практикой методы, такие как пренатальная диагностика, например. Да, у него есть недостатки – он инвазивный и в случае обнаружения этой генетической поломки у эмбриона родителям придется думать о прерывании беременности. Но есть еще и ЭКО (с преимплантационной генетической диагностикой), когда можно протестировать все эмбрионы и отобрать здоровый. Это и дешевле, и надежнее, чем редактирование. Использование редактирования ДНК в данном конкретном случае выглядит по крайней мере странно. Есть серьезная этическая составляющая – данная технология недостаточно изучена и проверена. Самое главное, что не существует методологии оценки этого вида вмешательства. Ведь нельзя просто «выключить» какой-то ген, и таким образом закрыть тему. Выключение генов может повлечь за собой другие изменения. Например, в деятельности центральной нервной или иммунной систем».
Артур Исаев напоминает, что природа миллионы лет отбирала нужные гены, и человек пока не знает всех функций большинства из них. И чем конкретно обернется редактирование, а уж тем более в долгосрочной перспективе, досконально не знает никто.
Так, может, следует запретить подобные эксперименты?
«С одной стороны, медицина сегодня движется от лечения в сторону профилактики: вакцинация, периодические осмотры, скрининги для профилактики онкологических и наследственных социально значимых заболеваний, – рассуждает Артур Исаев. – И рано или поздно мы, наверное, придем к изменению генома, но мое мнение, что метод будет использоваться в исключительных случаях, когда речь идет о доминантных заболеваниях и когда другие средства лечения просто недоступны. С другой стороны, прежде чем это станет реальностью, должно быть проведено множество исследований, подтверждена безопасность метода. Я считаю, что этический комитет Минздрава России вряд ли одобрит этот эксперимент без проведения на данном этапе клинических исследований».
Во многом с гендиректором ИСКЧ согласен и директор Медико-генетического научного центра им. акад. Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев: «Ни одна научная группа в мире не представила доказательства возможности избежать так называемого редактирования off target, когда «задеваются» соседние гены, мутации в которых не обнаружены. Опубликовано немалое количество работ, в которых говорится о высоком риске нежелательных изменений генома, например, о превращении случайно задетого гена в онкоген».
Он также разделяет мнение по поводу того, что тугоухость сегодня поддается корректировке без использования генной инженерии, например, при помощи кохлеарной имплантации и приглашает пару, согласившуюся на участие в эксперименте, побывать в МГНЦ, чтобы врачи объяснили им все риски вторжения.
«Нужно сейчас задать вопрос: кто будет нести ответственность не только перед ребенком, который появится на свет в результате эксперимента, но и перед его будущими потомками? – продолжает Сергей Куцев. – Биологи хотят вмешиваться в геном несоматических, половых клеток, а это значит, что последствия такого «редактирования», какими бы они ни были, заденут не одно поколение. Важно, что появление технологии геномного редактирования несколько лет назад было встречено с большим оптимизмом: редактирование генома неполовых, а соматических клеток позволит лечить ранее неизлечимые наследственные заболевания. Мы работаем в этом направлении и уверены в успехе. Однако вмешиваться в геном половых клеток недопустимо, по мнению всего мирового научного сообщества. Такие эксперименты аморальны».
Сергей Куцев заявил, что в ближайшее время будет подготовлено открытое письмо в Минздрав и Российскую академию наук с призывом к мораторию применения технологий генной инженерии на эмбрионах человека.
Приведенная научная информация, содержащая описание активных веществ лекарственных препаратов, является обобщающей. Содержащаяся на сайте информация не должна быть использована для принятия самостоятельного решения о возможности применения представленных лекарственных препаратов и не может служить заменой очной консультации врача.